En el tratamiento de una condición tan común como la enfermedad cardíaca, agregó, incluso un efecto secundario poco común puede significar que muchos pacientes se vean afectados. Hasta ahora, sin embargo, los investigadores dicen que no han visto ninguna edición inadvertida de otros genes.
Otra pregunta es cuánto tiempo durará el efecto sobre los niveles de colesterol y triglicéridos, dijo Davidson. “Esperamos que sea unívoco, pero tenemos que validarlo con ensayos clínicos”, dijo.
Jennifer Doudna, bioquímica de la Universidad de California en Berkeley y descubridora de Crispr, el revolucionario sistema de edición genética, dijo: “En principio, el enfoque de Verve podría ser mejor porque es un tratamiento de una sola vez”.
Pero es demasiado pronto para decir si será seguro y duradero, añadió.
Si la estrategia funciona en humanos, su mayor impacto podría ser en los países más pobres que no pueden permitirse inyecciones caras para las personas con alto riesgo de enfermedad cardíaca, dijo el Dr. Daniel Rader, presidente del departamento de genética de la Universidad de Pensilvania y miembro de la junta asesora científica de Verve.
Kathiresan, de Verve, señaló que la mitad de los primeros ataques cardíacos terminan en muerte súbita, por lo que es imperativo proteger a las personas de alto riesgo.
Kathiresan comenzó la investigación en el Hospital General de Massachusetts y en el Instituto Broad, donde él y sus colegas encontraron una colección de genes que aumentan el riesgo de ataque cardíaco a una edad relativamente joven, así como ocho genes que, cuando mutan, disminuyen el riesgo.
Esos genes protectores, razonó, podrían ser objetivos para la edición de genes si hubiera una forma de alterarlos en las personas. La edición genética está teniendo éxito sólo ahora, y hasta el momento sus éxitos han sido en enfermedades raras.
Otros investigadores y empresas han intentado editar los genes en ratones para prevenir enfermedades cardíacas, con cierto éxito, pero los primates son un reto mucho más difícil.
Kathiresan dijo que hasta donde sabe, su estudio es el primero en utilizar la edición de genes del tipo lápiz y borrador en primates para una enfermedad muy común. Verve licenció la tecnología, llamada edición de base, de Beam Therapeutics.
Si todo va bien, Kathiresan espera en unos pocos años comenzar a tratar a las personas que han tenido ataques cardíacos y aún tienen el colesterol peligrosamente alto. Para ellos, el riesgo de otro ataque cardíaco es tan alto que el posible beneficio puede superar con creces los riesgos del tratamiento.
La enfermedad cardíaca generalmente se produce sólo después de décadas de altos niveles de colesterol, señaló Davidson. A los 50 años, las personas con más probabilidades de sufrir un ataque cardiaco ya tienen una acumulación significativa de placa en sus arterias.
Pero si el gen PCSK9 pudiera ser eliminado en personas de 20 años, dijo, “no habría enfermedad cardíaca en su futuro”.
